Les tumeurs malignes observées chez l’enfant n’ont rien de commun avec celles que l’on peut rencontrer chez l’adulte. En effet, il s’agit de maladies rares (1% des cancers détectés chaque année). Les principales localisations de cancers de l’adulte : pulmonaires, sein et organes génitaux, tube digestif et peau, sont pratiquement inconnues chez l’enfant. De plus, alors que les facteurs environnementaux, tels le tabac, sont responsables de bon nombre de cancers de l’adulte, ceux-ci ne sont pas incriminés dans la survenue de tumeurs chez l’enfant.

Leur fréquence varie avec l’âge, chaque tumeur a un âge d’apparition préférentielle : par exemple la 1re enfance pour les néphroblastomes, neuroblastomes et rhabdomyosarcomes ; la 2e enfance pour les tumeurs osseuses et les lymphomes.
Les principales tumeurs observées sont les leucémies qui représentent 30 % de l’ensemble des affections malignes. Viennent ensuite les tumeurs du système nerveux central : 20 %. Celles-ci sont donc proportionnellement plus fréquentes que chez l’adulte et de type différents. Puis, avec des fréquences à peu près égales, les lymphomes et la maladie de Hodgkin, les neuroblastomes (tumeurs du système nerveux sympathique), les néphroblastomes (tumeurs rénales), les tumeurs osseuses.
Beaucoup plus rares sont les rétinoblastomes, les hépatoblastomes. Le type histologique est bien particulier puisque les carcinomes, qui représentent l’immense majorité des tumeurs de l’adulte, sont pratiquement absents chez l’enfant. Chez lui, outre les leucémies et lymphomes qui représentent 45 % des affections malignes, on trouve des tumeurs dites embryonnaires ; il s’agit en fait de tumeurs dont l’aspect au microscope rappelle le tissu embryonnaire correspondant. Viennent ensuite les sarcomes, plus ou moins proches de ceux observés à un âge plus élevé.
Ces particularités histologiques contribuent à expliquer une évolution des tumeurs de l’enfant, qui est aussi très différente de celle de l’adulte. Ce sont des tumeurs à évolution rapide, cela s’explique très largement par la forte proportion de cellules engagées dans un cycle de division et qui peut atteindre 80-90 %. Ces tumeurs régressent aussi très vite sous l’effet des chimiothérapies et de la radiothérapie auxquelles elles sont particulièrement sensibles. Cette grande sensibilité aux traitements actuellement disponibles et notamment à la chimiothérapie explique les progrès considérables observés dans les taux de guérison. On peut dire qu’en 30 ans, ceux-ci sont passés de 30 % à plus de 70 %.